Znanstvenici  su po prvi put izliječili miševe s HIV-om u revolucionarnoj studiji koja koristi CRISPR

Skupina znanstvenika je po prvi put eliminirala HIV DNA iz genoma živih životinja. Ovo se opisuje kao kritični korak prema razvoju lijeka za virus AIDS-a.

Revolucionarna studija, objavljena u časopisu Nature Communications, otkrila je da novi tretman, za suzbijanje HIV replikacije zajedno s terapijom za uređivanje gena, može eliminirati HIV iz zaraženih stanica i organa.

Trenutna terapija HIV-om usredotočena je na cjeloživotnu primjenu antiretrovirusne terapije (ART) koja suzbija replikaciju HIV-a, ali ne eliminira virus. Dr. Kamel Khalili, viši istraživač ove studije, u prethodnom je radu otkrio da se pomoću CRISPR-Cas9 tehnologije, koja je namijenjena uređivanju gena, mogu ukloniti veliki fragmenti HIV DNA iz zaraženih stanica.

Za novo istraživanje, Khalili i njegove kolege kombinirali su sustav za uređivanje gena s nedavno razvijenom terapijskom strategijom poznatom kao dugo-djelujuće sporo-djelotvorno otpuštanje (LASER) ART. LASER ograničava replikaciju HIV-a na niskim razinama tijekom duljeg vremenskog razdoblja, što potencijalno dopušta vrijeme za fazu testiranja gena.

Novi modificirani lijek je pakiran u obliku nanokristala, koji se mogu uvesti u tkiva zaražena HIV-om, a onda se lijek polagano oslobađa i to tjednima.

Zatim su istraživači koristili kombinaciju LASER ART i CRISPR-Cas9 za liječenje na miševima koje su posebno konstruirani za proizvodnju ljudskih stanica osjetljivih na HIV. Rezultati su pokazali potpunu eliminaciju HIV DNA u oko trećini HIV-om inficiranih miševa.

Dr. Howard Gendelman, ko-predvodnik studije, rekao je da istraživači sada imaju “jasan put kojim treba krenuti prema ispitivanjima na primatima koji nisu ljudi, a možda pređu i u klinička ispitivanja na ljudskim pacijentima tijekom ove godine.”